近日，CDE 公示，Alnylam 申报的两款小核酸药物——Zilebesiran 注射液和 Nucresiran 注射液首次在国内获批临床，拟定适应症分别为 有心血管疾病或高心血管病风险的高血压和 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。

骨骼动态平衡对生活质量至关重要，因为健康的骨骼对活动能力至关重要，而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折，导致长期残疾和死亡。 骨骼动态平衡对生活质量至关重要，因为健康的骨骼对活动能力至关重要，而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折，导致 ...

2019年8月15日讯 /生物谷BIOON /——使用小干扰RNA(siRNA)持续沉默整个大脑的基因表达目前还无法实现。为此，来自马萨诸塞大学 ...

中国网财经4月27日讯 日前，苏州瑞博生物技术股份有限公司(“瑞博生物”或“公司”)正式向香港联交所递交A1上市申请表。 资料显示，瑞博生物成立于2007年，专注于RNA干扰(RNAi)技术开发及小核酸药物产业化，是全球最早布局该领域的开拓者之一。在过往发展 ...

神经母细胞瘤是一种侵袭性很强的颅外癌症，其致病因素包括表观遗传改变和组蛋白修饰。表观遗传调控因子Bmi1在神经母细胞瘤（NB）的进展中起着关键作用。现有的基于小分子抑制剂的表观遗传靶向疗法存在活性异常和递送困难的问题。然而，siRNA的降解限制 ...

本研究针对siRNA治疗剂开发中引导链3'末端结构功能不明确的问题，通过系统性地用非碱基骨架类似物替换末端核苷酸，发现磷酸二酯骨架的存在（而非核碱基）是RISC加载和基因沉默活性的关键决定因素。研究证实C4和2'-O-Me abasic等修饰在体内外均能保持siRNA效能 ...

北京时间 2025 年 1 月 6 日，首个靶向载脂蛋白 C-Ⅲ（APOC3）的小干扰 RNA（siRNA）药物普乐司兰钠注射液获国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平，填补了国内 FCS 靶向治疗领域空白，改变了 FCS 长期以来国内「无药可医」的临床困境。 作为全球首个用于 FCS 治疗的 siRNA 药物，普乐司 ...

智通财经APP讯，滨海投资(02886)发布公告，于2026年1月13日，本公司(透过买方)全资收购赫吉亚。买方正大制药投资(北京)有限公司(本公司一间全资附属公司)与卖方(于买卖协议日期赫吉亚现有股东的统称)、创始人(Kunyuan ...

RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新siRNA药物，依托公司专有的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台技术开发。该药物旨在特异性、高效地靶向并沉默SOD1基因的mRNA表达，用于治疗携带SOD1基因突变的ALS。SOD1基因突变导致的毒性功能获 ...

小核酸赛道正在迎来爆发式增长。过去一年，海外小核酸企业股价屡屡创下新高，其中Alnylam市值一度超越500亿美元，而Ionis和Arrowhead市值也达百亿美元。2025年全球小核酸资产的交易总额超过350亿美元，同比增长40%。另据医药魔方数据库的数据显示，截至2025年12月3日，全球共有23个小核酸药物上市（包括撤市产品），其中7款为siRNA药物。

小核酸（siRNA）赛道已成为当下生物医药行业景气度最高的赛道之一，2025年以来全球披露交易总额约350亿美元，同比增长超40%。1月13日，港股制药龙头中国生物制药（01177.HK）发布公告，宣布将以人民币12亿元总价，全资收购国内siRNA创 ...

柏林/波士顿 - 拜耳 与Soufflé ...